Symkevi 50 mg/75 mg, Comprimé Pelliculé

Avis SMR (extrait BDPM)

• CT-19156 · 20210630 · Important

  Le service médical rendu par SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) est important dans l’extension d’indication de l’AMM de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) 100 mg/150 mg, comprimé pelliculé et de KALYDECO (ivacaftor) 150 mg, comprimé pelliculé et dans l’indication de l’AMM de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) 50 mg/75 mg, comprimé pelliculé et de KALYDECO (ivacaftor) 75 mg, comprimé pelliculé.

Avis ASMR (extrait BDPM)

• CT-19156 · 20210630 · ASMR IV

  Compte tenu : • de la démonstration d’une efficacité modérée en termes de variation absolue de l’indice de clairance pulmonaire ICP2,5 moyenne (critère de jugement principal) jusqu’à 8 semaines de traitement avec une différence de -0,51 points (IC95% [-0,74 . -0,29] . p<0,0001) en faveur de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor) par rapport au placebo dans une étude de phase III ayant inclus une majorité de patients (77,6%) homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et une minorité (22,4%) de patients hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR, • du profil de tolérance qui apparait acceptable chez l’enfant âgé de 6 ans à 11 ans, • du besoin médical identifié dans cette maladie rare, relayé par l’association de patients, Et malgré : • les résultats exploratoires sur les paramètres biologiques, de croissance staturo-pondérale, symptomatiques et sur la qualité de vie de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor), • l’absence de données comparatives à ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor), la Commission considère que comme chez les patients âgés de 12 ans et plus, SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del.

• CT-19156 · 20210630 · ASMR III

  Compte tenu : • de la démonstration d’une efficacité modérée en termes de variation absolue de l’indice de clairance pulmonaire ICP2,5 moyenne (critère de jugement principal) jusqu’à 8 semaines de traitement avec une différence de -0,51 points (IC95% [-0,74 . -0,29] . p<0,0001) en faveur de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor) par rapport au placebo dans une étude de phase III ayant inclus une majorité de patients (77,6%) homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et une minorité (22,4%) de patients hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR, • du profil de tolérance qui apparait acceptable chez l’enfant âgé de 6 ans à 11 ans, • du besoin médical important car non couvert en l’absence d’alternative disponible pour ces patients hétérozygotes pour la mutation F508del, relayé par l’association de patients, Et malgré : • les résultats exploratoires sur les paramètres biologiques, de croissance staturopondérale, symptomatiques et sur la qualité de vie de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor), la Commission considère que comme chez les patients de 12 ans et plus, SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus, hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs de l’une des mutations suivantes du gène CFTR : P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A¿G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G¿A, 3272 26A¿G et 3849+10kbC¿T.