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Fiche niveau A — données officielles (BDPM / ANSM)
Cette page agrège les informations publiques sur la spécialité (identité, listes, liens vers la notice et le RCP). Elle ne remplace pas une monographie médicale rédigée. Pour le détail clinique, ouvrez la fiche ANSM et les documents officiels.
Spinraza 12 mg, Solution Injectable
Nusinersen sodiqueBiogen Netherlands (Pays-Bas)
Identité (BDPM)
- Forme galénique
- solution injectable
- Conditionnement
- 1 flacon(s) en verre de 5 ml
- Titulaire AMM
- Biogen Netherlands (Pays-Bas)
- Code ATC
- M09AX07
- Code CIS
- 65599882
Présentations (BDPM)
| Libellé | CIP | Remb. SS | Prix hôpital (indic.) |
|---|---|---|---|
| 1 flacon(s) en verre de 5 ml | 3400955033158 | — | — |
Données issues de la base publique des médicaments (présentations actives). Tarifs indicatifs ; consulter votre pharmacie pour le prix réel.
Composition (BDPM)
| Nature | Substance | Dosage | Forme (extrait) |
|---|---|---|---|
| SA | NUSINERSEN SODIQUE | — | solution |
| FT | NUSINERSEN | 12 mg | solution |
Source ANSM / export COMPO. Pour le détail complet, se reporter à la notice et au RCP.
Posologie et utilisation
Reportez-vous à la notice et à votre professionnel de santé pour la posologie.
Médicament d'intérêt thérapeutique majeur (MITM)
Documents et avis HAS (liens officiels)
Les extraits ci-dessous reprennent le texte publié en open data BDPM (SMR / ASMR), sans interprétation. Pour toute décision de soins, se référer aux documents HAS complets et à votre professionnel de santé.
Avis SMR (extrait BDPM)
CT-20615 · 20240703 · Important
Le service médical rendu par SPINRAZA (nusinersen) 12 mg, solution injectable, reste important dans les indications : • « amyotrophie spinale 5q de types 1, 2 et 3. • chez les patients pédiatriques présymptomatiques atteints d’amyotrophie spinale 5q génétiquement diagnostiquée avec 2 à 3 copies du gène SMN2 ».
CT-18244 · 20200722 · Important
Le service médical rendu par SPINRAZA (nusinersen) est important chez les nourrissons et enfants pré-symptomatiques atteints d’amyotrophie spinale 5q génétiquement diagnostiquée avec 2 ou 3 copies du gène SMN2.
CT-16362 · 20180131 · Important
Le service médical rendu par SPINRAZA est important dans l’amyotrophie spinale 5q de types I et II ainsi que dans l’amyotrophie spinale 5q de type III.
CT-16362 · 20180131 · Insuffisant
Le service médical rendu par SPINRAZA est insuffisant pour une prise en charge par la solidarité nationale dans le traitement de l’amyotrophie spinale 5q de type IV.
Avis ASMR (extrait BDPM)
CT-20615 · 20240703 · ASMR III
Chez les patients pédiatriques présymptomatiques avec une amyotrophie spinale 5q génétiquement confirmée et ayant 2 à 3 copies du gène SMN2 : La Commission considère que SPINRAZA (nusinersen) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique, au même titre que ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec). Chez les patients ayant une amyotrophie spinale 5q de type 1 : La Commission considère que SPINRAZA (nusinersen) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique, au même titre que ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) et EVRYSDI (risdiplam). Chez les patients ayant une amyotrophie spinale 5q de type 2 : La Commission considère que SPINRAZA (nusinersen) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique, au même titre qu’EVRYSDI (risdiplam).
CT-20615 · 20240703 · ASMR V
Chez les patients ayant une amyotrophie spinale 5q de type 3 : La Commission considère que SPINRAZA (nusinersen) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique.
CT-18244 · 20200722 · ASMR III
Compte tenu : • de données suggérant une modification de l’histoire naturelle de la maladie issues d’une étude de phase 2, non comparative chez des enfants pré-symptomatiques avec 2 à 3 copies du gène SMN2 notamment en termes : • de survie sans ventilation (critère de jugement principal) pour 21 des 25 patients, • de survie (pour la totalité des 25 patients à un âge médian de 26 mois), • d’acquisition des fonctions motrices telles que la capacité à s’asseoir sans support pour la totalité de ces enfants . • du recul à un âge médian de 34,8 mois montrant une évolution de ces enfants plus favorable qu’en l’absence de traitement, mais sans guérison de la maladie, • du besoin médical non couvert ou partiellement couvert (via l’ATU de cohorte ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) réservée aux patients ayant une mutation bi-allélique du gène SMN1 et jusqu’à trois copies du gène SMN22) dans le traitement de l’amyotrophie spinale 5q des nourrissons et enfants au stade pré-symptomatique, Et malgré : • l’absence d’analyse robuste avec un appariement par rapport aux enfants d’une même fratrie, ce qui ne permet pas d’estimer précisément la quantité d’effet, la Commission considère que SPINRAZA (nusinersen) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) chez les nourrissons et enfants pré-symptomatiques avec une amyotrophie spinale 5q génétiquement confirmée et ayant 2 à 3 copies du gène SMN2.
CT-16362 · 20180131 · ASMR V
Compte tenu de : • de l’absence de données comparatives de l’efficacité du nusinersen sur la fonction motrice dans l’amyotrophie spinale 5q de type III, • des incertitudes sur le bénéfice clinique et la tolérance à long terme, • et du besoin médical non couvert dans cette population, la Commission considère que SPINRAZA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique de l’amyotrophie spinale 5q de type III.
CT-16362 · 20180131 · ASMR III
Compte tenu de : • la démonstration de la supériorité du nusinersen par rapport à une procédure d’injection factice sur des critères d’amélioration des fonctions motrices évalués sur des échelles validées (score HINE et score HFMSE selon l’étude) dans les deux études cliniques disponibles, • la démonstration de la supériorité du nusinersen par rapport à une procédure d’injection factice sur la survie sans ventilation et le taux de survie dans l’étude ENDEAR, • mais de la persistance d’un handicap moteur et respiratoire chez les patients inclus dans les études cliniques, • des incertitudes sur le bénéfice clinique et la tolérance à long terme • du besoin médical non couvert dans cette population, la Commission considère que SPINRAZA apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique de l’amyotrophie spinale 5q de types I et II.
Source : exports BDPM / HAS.
Interactions
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