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Fiche niveau A — données officielles (BDPM / ANSM)
Cette page agrège les informations publiques sur la spécialité (identité, listes, liens vers la notice et le RCP). Elle ne remplace pas une monographie médicale rédigée. Pour le détail clinique, ouvrez la fiche ANSM et les documents officiels.
Orkambi 150 mg/188 mg, Granulés En Sachet
LumacaftorVertex Pharmaceuticals (Ireland)
Identité (BDPM)
- Forme galénique
- granulés
- Dosage
- 150 mg
- Conditionnement
- 56 sachet(s) BoPET : polyéthylène téréphtalate biaxialement orienté polyéthylène aluminium
- Titulaire AMM
- Vertex Pharmaceuticals (Ireland)
- Code ATC
- R07AX30
- Code CIS
- 66209488
Présentations (BDPM)
| Libellé | CIP | Remb. SS | Prix hôpital (indic.) |
|---|---|---|---|
| 56 sachet(s) BoPET : polyéthylène téréphtalate biaxialement orienté polyéthylène aluminium | 3400930167458 | 65 % | — |
Données issues de la base publique des médicaments (présentations actives). Tarifs indicatifs ; consulter votre pharmacie pour le prix réel.
Composition (BDPM)
| Nature | Substance | Dosage | Forme (extrait) |
|---|---|---|---|
| SA | LUMACAFTOR | 150 mg | granulés |
| SA | IVACAFTOR | 188 mg | granulés |
Source ANSM / export COMPO. Pour le détail complet, se reporter à la notice et au RCP.
Posologie et utilisation
Reportez-vous à la notice et à votre professionnel de santé pour la posologie.
Médicament d'intérêt thérapeutique majeur (MITM)
Documents et avis HAS (liens officiels)
Les extraits ci-dessous reprennent le texte publié en open data BDPM (SMR / ASMR), sans interprétation. Pour toute décision de soins, se référer aux documents HAS complets et à votre professionnel de santé.
Avis SMR (extrait BDPM)
CT-20457 · 20231018 · Important
Le service médical rendu par ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor), granulés en sachet, est important dans l’extension d’indication de l’AMM.
CT-17846 · 20190918 · Important
Le service médical rendu par ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) est important dans l’indication de l’AMM.
Avis ASMR (extrait BDPM)
CT-20457 · 20231018 · ASMR IV
Compte tenu : • des données d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans, reposant sur les résultats d’une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal de la partie A de l’étude d’une durée de 2 semaines, 15 patients inclus) et la tolérance (critère de jugement principal de la partie B de l’étude d’une durée 24 semaines, 46 patients inclus), • des résultats observés sur la partie B de l’étude sur les critères de jugement secondaires d’efficacité exploratoires qui étaient des critères biologiques (variation du chlore sudoral et de différents marqueurs digestifs) suggérant une quantité d’effet modeste d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor), • du profil de tolérance d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) qui apparait acceptable chez les enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans, • du recul limité à un maximum de 24 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme, • du besoin médical identifié en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie, la Commission considère qu’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) apporte, comme chez les patients âgés de plus de 2 ans, une amélioration du service médical rendu mineure (de niveau IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.
CT-17846 · 20190918 · ASMR IV
Compte tenu : • d’une efficacité et d’une tolérance d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans qui apparaissent similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants de 6 ans et plus, reposant sur : o les résultats d’une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal de la partie A de l’étude d’une durée de 2 semaines) et la tolérance (critère de jugement principal de la partie B de l’étude d’une durée de 24 semaines) d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans, o du profil de tolérance d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) qui apparait acceptable chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans, • du recul limité à un maximum de 26 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme, • du besoin médical identifié en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie, la Commission considère qu’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 6 ans, une amélioration du service médical rendu mineure (de niveau IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants âgés de 2 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.
Source : exports BDPM / HAS.
Interactions
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