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Fiche niveau A — données officielles (BDPM / ANSM)
Cette page agrège les informations publiques sur la spécialité (identité, listes, liens vers la notice et le RCP). Elle ne remplace pas une monographie médicale rédigée. Pour le détail clinique, ouvrez la fiche ANSM et les documents officiels.
Casgevy 4 à 13 X 1 000 000 Cellules/ml, Dispersion Pour Perfusion
Exagamglogène autotemcelVertex Pharmaceuticals (Europe) Limited
Identité (BDPM)
- Forme galénique
- dispersion pour perfusion
- Dosage
- 4 à 13 × 1 000 000 cellules
- Conditionnement
- 1 ou plusieurs flacons copolymère de cyclooléfines (COC) de 1.5 mL à 20 mL. Spécifique au patient.
- Titulaire AMM
- Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited
- Code CIS
- 66578108
Présentations (BDPM)
| Libellé | CIP | Remb. SS | Prix hôpital (indic.) |
|---|---|---|---|
| 1 ou plusieurs flacons copolymère de cyclooléfines (COC) de 1.5 mL à 20 mL. Spécifique au patient. | 3400955099574 | — | — |
Données issues de la base publique des médicaments (présentations actives). Tarifs indicatifs ; consulter votre pharmacie pour le prix réel.
Composition (BDPM)
| Nature | Substance | Dosage | Forme (extrait) |
|---|---|---|---|
| SA | EXAGAMGLOGÈNE AUTOTEMCEL | 4 à 13 × 1 000 000 cellules | dispersion |
Source ANSM / export COMPO. Pour le détail complet, se reporter à la notice et au RCP.
Posologie et utilisation
Reportez-vous à la notice et à votre professionnel de santé pour la posologie.
Médicament soumis à surveillance renforcée. Respectez strictement la prescription et la notice.
Documents et avis HAS (liens officiels)
Les extraits ci-dessous reprennent le texte publié en open data BDPM (SMR / ASMR), sans interprétation. Pour toute décision de soins, se référer aux documents HAS complets et à votre professionnel de santé.
Avis SMR (extrait BDPM)
CT-20799 · 20240828 · Insuffisant
Le service médical rendu par CASGEVY 4 à 13 x 106 cellules/mL (exagamglogène autotemcel) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations de l’AMM.
CT-20799 · 20240828 · Modéré conditionnel
Le service médical rendu par CASGEVY 4 à 13 x 106 cellules/mL (exagamglogène autotemcel) est modéré dans le traitement de la drépanocytose sévère uniquement chez des patients âgés de 12 à 35 ans présentant des crises vaso-occlusives récurrentes (CVO) malgré un traitement bien conduit par hydroxycarbamide éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) et pour lesquels un donneur apparenté HLA (antigène leucocytaire humain) compatible n'est pas disponible et dont la sévérité de la maladie est établie par : • la mise en place d'un programme transfusionnel depuis au moins 6 mois pour épisodes vaso-occlusifs récurrents (population pédiatrique et adulte), • ET/OU, pour la population adulte seulement, la persistance d'épisodes vaso-occlusifs ayant nécessité une hospitalisation conventionnelle dans l'année (>= 2 épisodes/an ou >= 1 épisode/an ayant nécessité une transfusion). La Commission conditionne le maintien du SMR modéré à sa réévaluation dans un délai maximal de 3 ans, sur la base des résultats complémentaires attendus (cf. 5.6 Demandes de données).
CT-20794 · 20240925 · Important conditionnel
Le service médical rendu par CASGEVY 4 à 13 x 106 cellules/mL (exagamglogène autotemcel) est important dans l’indication « traitement de la ß-thalassémie dépendante des transfusions (TDT) chez les patients âgés de 12 ans à 35 ans éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) et pour lesquels un donneur apparenté HLA (antigène leucocytaire humain) compatible n’est pas disponible ». La Commission conditionne le maintien du SMR important à sa réévaluation dans un délai maximal de 3 ans, sur la base des résultats des résultats complémentaires attendus (cf. 5.6 Demandes de données).
CT-20794 · 20240925 · Insuffisant
Le service médical rendu par CASGEVY 4 à 13 x 106 cellules/mL (exagamglogène autotemcel) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale au regard des alternatives disponibles dans les autres situations de l’AMM (patients âgés de 35 ans et plus).
Avis ASMR (extrait BDPM)
CT-20799 · 20240828 · ASMR V
CASGEVY 4 à 13 x 106 cellules/mL (exagamglogène autotemcel) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents (cf. 5.2).
CT-20794 · 20240925 · ASMR IV
CASGEVY 4 à 13 x 106 cellules/mL (exagamglogène autotemcel) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents (cf. 5.2).
Source : exports BDPM / HAS.
Interactions
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